Nusinersen (CAS 1258984-36-9) est le premier médicament oligonucléotide antisens (ASO) approuvé au monde pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA), avec l'approbation nusinersen de la FDA pour une application clinique. Administré par injection intrathécale, il cible et module l’épissage du gène SMN2 pour favoriser la synthèse complète de la protéine SMN et améliorer la fonction des motoneurones. Il convient aux patients SMA de tous âges et de tous types, offrant une option thérapeutique vitale pour les maladies génétiques rares.
Spécifications techniques
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Nom du produit |
Nusinersen |
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Synonymes |
Poudre de Nusinersen, API Nusinersen |
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Caractéristiques |
Une poudre lyophilisée blanche ou-blanc cassé |
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Numéro CAS |
1258984-36-9 |
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Essai |
Supérieur ou égal à 99,0 % (HPLC, soumis au COA) |
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Formule |
C234H340N61O128P17S17 |
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Emballer |
Dossier technique |
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Stockage |
1. API (poudre) Conserver congelé à -20 degrés, hermétiquement fermé, sec et protégé de la lumière ; un stockage sous azote est recommandé. Solution : stable pendant 6 mois à -80 degrés ; 1 mois à -20 degrés. 2.Injection (SPINRAZA) Conserver au réfrigérateur entre 2 et 8 degrés, à l'abri de la lumière dans son emballage d'origine ; ne pas congeler. Stable jusqu'à 14 jours à une température inférieure ou égale à 30 degrés ; jusqu'à 30 heures à une température inférieure ou égale à 25 degrés après le retrait de l'emballage. |
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Structure |
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L'API Nusinersen est une matière première oligonucléotidique antisens hautement spécifique pour le traitement des maladies rares, principalement utilisée dans la R&D clinique des thérapies SMA et servant de produit de base dans les médicaments contre les maladies rares ciblant l'ARN. La forme acide libre de la poudre de nusinersen diffère distinctement de sa forme saline par ses propriétés physicochimiques, permettant une régulation précise de l'épissage de l'ARNm SMN2 afin de produire efficacement une protéine SMN fonctionnelle et de soutenir le traitement clinique par SMA. En tant que l’un des fabricants chinois de nusinersen de confiance, nous fournissons un support fiable en matière de matières premières.
Caractéristiques du produit
Adoptant des technologies avancées de synthèse et de purification d'oligonucléotides, l'API nusinersen atteint une pureté supérieure ou égale à 99,0 % (HPLC), conforme aux normes API de qualité pharmaceutique-avec des impuretés strictement contrôlées, garantissant la sécurité pour une utilisation clinique.
En tant que médicament ASO, le nusinersen (CAS 1258984-36-9) se lie spécifiquement à l'ARNm du gène SMN2, régulant avec précision l'épissage pour générer une protéine SMN fonctionnelle complète et améliorant fondamentalement la progression pathologique de la SMA.
Ce produit est une poudre lyophilisée blanche à -blanc cassé avec une structure stable, nécessitant un stockage à -20 degrés dans un état scellé étanche à la lumière-pour conserver une activité à long terme, correspondant aux processus de production de préparation et d'administration intrathécale.
Cette matière première soutient le développement de thérapies pour les patients atteints de SMA de tous âges et de tous sous-types, en fournissant des plans de traitement-à long terme pour les patients atteints de maladies rares. Cela offre une grande valeur clinique et commerciale.
Contrôle qualité en cycle complet{{0}et qualité constante
Contrôle complet de la traçabilité des processus{{0}
Nous établissons un système complet de traçabilité de la qualité de la chaîne-depuis l'alimentation des matières premières jusqu'à la libération de la poudre de nusinersen, avec un COA complet pour chaque lot et une surveillance-en temps réel des processus clés pour garantir une qualité vérifiable.
Conformité stricte aux normes
Conformément aux spécifications de qualité ICH et API pharmaceutiques, des tests multidimensionnels -(pureté HPLC, impuretés, humidité, etc.) sont effectués. Nusinersen API maintient une pureté stable supérieure ou égale à 99,0 %, avec des impuretés bien inférieures aux limites de la pharmacopée pour répondre aux normes pharmaceutiques mondiales.
Optimisation continue du système qualité
En nous appuyant sur des plates-formes de production matures et des audits de qualité réguliers, nous optimisons en permanence les processus et les méthodes de test pour garantir la cohérence des lots-à-des nusinersen (CAS 1258984-36-9), offrant ainsi aux clients un approvisionnement stable à long terme en matières premières.
Scénarios d'application
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), la première matière première ciblée au monde pour le SMA, présente une régulation précise de l'ARN et détient une valeur fondamentale dans le diagnostic, le traitement et la R&D de médicaments des maladies rares.
Matière première de base pour la thérapie clinique :En tant qu'API clé de Spinraza, il est utilisé pour préparer des préparations intrathécales, fournissant un traitement ciblé aux patients SMA de tous âges et sous-types afin d'améliorer la fonction motrice.
Plateforme de R&D sur les médicaments contre les maladies rares
En tant que produit ASO de référence, il propose des références de processus et une vérification des mécanismes pour des médicaments similaires ciblant l'ARN-, favorisant ainsi l'avancement des technologies de traitement des maladies rares.
Transporteur pour le développement de processus de formulation
Grâce aux propriétés stables de la poudre lyophilisée, il optimise les formulations de médicaments ASO et les systèmes d'administration, explorant des voies d'administration plus pratiques pour améliorer l'observance des patients.
Outil pour la recherche scientifique et fondamentale
Il est largement utilisé dans la recherche sur la pathogenèse de la SMA et la fonction des protéines SMN, aidant les scientifiques à analyser les mécanismes pathologiques et à explorer de nouvelles cibles et thérapies.
Prise en charge de la chaîne d'approvisionnement mondiale
Nous fournissons des API de qualité pharmaceutique-de haute pureté-aux entreprises pharmaceutiques mondiales, garantissant ainsi une production à grande échelle-de médicaments SMA en tant que fournisseurs professionnels de nusinersen chinois.
Emballage et transport
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), une API ASO de qualité pharmaceutique hautement active, est emballée et transportée en stricte conformité avec les normes de la chaîne du froid afin de protéger pleinement l'activité et la stabilité du produit. Plus précisément comme suit :
Emballage de protection personnalisé
Des sacs en aluminium de qualité pharmaceutique-résistants à la lumière-avec fermeture sous vide, des tampons résistants à l'humidité-et des conteneurs de glace carbonique sont utilisés, s'adaptant à un stockage à -20 degrés pour isoler la lumière, l'humidité et les fluctuations de température.
Complète-Température de processus-Logistique de la chaîne du froid contrôlée-
Un réseau-de surveillance de la température à liaison complète est construit, avec-un suivi de la température en temps réel pendant la livraison pour maintenir l'API nusinersen à -20 degrés et éviter les risques liés à la qualité.
Stockage et transport internationaux conformes
Dans le strict respect des réglementations internationales en matière de transport API et des exigences de déclaration en douane, des enregistrements et des documents complets de température sont fournis pour une livraison mondiale en toute sécurité.
Adaptation flexible des spécifications
Des emballages personnalisés multi-spécifications et des plans de sous-emballages sont disponibles pour les nusiners personnalisés, ajustés pour répondre aux besoins de R&D et de production à différentes échelles.
Nos avantages
Capacité de production stable
Grâce à des lignes de production -à grande échelle matures, nous garantissons un approvisionnement stable à long terme en nusinersen en stock avec une qualité de lot constante pour la R&D et la production industrielle.
Contrôle de qualité-standard élevé
Un processus d'inspection de qualité rigoureux et complet garantit que les indices de pureté et d'impuretés de la poudre de nusinersen répondent aux normes pharmaceutiques internationales pour des produits sûrs et fiables.
Support technique personnalisé
Les équipes professionnelles fournissent des services personnalisés de synthèse et de sous-conditionnement avec une réponse rapide et des documents techniques complets pour accélérer l'avancement du projet.
Logistique sûre et efficace
Le transport professionnel-en chaîne du froid avec contrôle traçable de la température garantit une livraison mondiale efficace, offrant aux clients une expérience d'achat-sans tracas.
FAQ
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) est produit avec une synthèse mature et un contrôle de qualité strict, offrant une pureté élevée et une cohérence de lot pour la R&D et les applications industrielles. Il soutient le développement de médicaments SMA, l’optimisation des formulations et la préparation à grande échelle, soutenant ainsi la médecine de précision. En tant que fournisseur de nusinersen fabriqué en Chine, nous proposons de la poudre de nusinersen en vrac et des solutions d'approvisionnement pour accélérer les projets de médicaments contre les maladies rares. Les clients peuvent acheter du nusinersen chez nous, et un échantillon gratuit de nusinersen est disponible pour évaluation sur demande.
étiquette à chaud: Nusinersen, atrophie musculaire spinale
