Donidalorsen API (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) est une nouvelle matière première oligonucléotidique antisens. En ciblant et en régulant l’expression des gènes associés, il offre une voie d’intervention innovante pour l’angio-œdème héréditaire. En tant que structure d'acide libre, il est plus adapté aux premiers processus de R&D et de préparation que sa forme sel de sodium (CAS 2304701-45-7). Avec un objectif spécifique, il inhibe de manière stable la production de protéines associée, interfère à peine avec le métabolisme normal du corps et présente une bonne sécurité. Il réduit le risque de crises d'œdème à la source, améliore la tolérance quotidienne des patients et constitue une matière première pharmaceutique clé pour les médicaments de prévention et de traitement de l'angio-œdème héréditaire.
Spécifications techniques
|
Nom du produit |
Donidalorsen |
|
Synonymes |
Poudre de Donidalorsen, matière première de Donidalorsen |
|
Caractéristiques |
Une poudre lyophilisée blanche ou-blanc cassé |
|
Numéro CAS |
2304692-48-4 |
|
Essai |
Supérieur ou égal à 99,0 % (HPLC, soumis au COA) |
|
Formule |
C296H435N83O151P20S15 |
|
Emballer |
Dossier technique |
|
Stockage |
Protéger de la lumière, conserver bien fermé, sécher et conserver à -20 degrés. Évitez les cycles de gel-dégel répétés. |
|
Structure |
|
L'API Donidalorsen (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) est une API oligonucléotide antisens hautement spécifique, principalement utilisée dans la R&D sur la prévention et le traitement de l'angio-œdème héréditaire, et revêt une valeur importante dans le développement de médicaments ciblés sur l'ARN des maladies rares. Les propriétés physicochimiques de cette matière première acide libre sont significativement différentes de celles de sa forme sel de sodium (CAS 2304701-45-7). Il peut inhiber efficacement la synthèse de facteurs pathogènes en régulant avec précision l’ARN messager cible, fournissant ainsi une matière première essentielle pour les médicaments préventifs cliniques à action prolongée.
Caractéristiques du produit
L'API Donidalorsen adopte la technologie des ligands-oligonucléotides antisens conjugués (LICA) et est une matière première acide libre. Il cible avec précision les gènes liés au foie, bloque la production de médiateurs inflammatoires pathogènes à partir de la source en faisant taire spécifiquement l'expression de la PKK, et présente une spécificité élevée et une forte activité inhibitrice.
Ce produit est une poudre de Donidalorsen blanche ou blanc cassé, avec une formule moléculaire de C₂₉₆H₄₃₅N₈₃O₁₅₁P₂₀S₁₅ et un poids moléculaire de 8672,64. Comparée à la forme de sel de sodium CAS 2304701-45-7, sa forme acide libre est plus adaptée à la préparation au stade de R&D, avec une pureté jusqu'à 99,0 % ou plus testée par HPLC et une excellente stabilité des lots.
En tant que matière première de base du premier médicament préventif au monde contre l'AOH ciblant l'ARN, ce produit peut réduire considérablement la fréquence des crises d'AOH, les données cliniques montrant une réduction de plus de 80 % du taux d'attaque. Il a un ciblage puissant et des effets-faibles hors cible, fournissant un support de matière première clé pour la prévention et le traitement à long terme-de l'angio-œdème héréditaire.
Le produit suit strictement les normes COA et adopte un emballage professionnel pour garantir la sécurité du stockage et du transport. Il doit être scellé et stocké à -20 degrés, à l'épreuve de l'humidité-et de la lumière-pour maintenir son activité. En tant qu'API, il dispose d'un processus mature et peut répondre aux exigences élevées de la R&D en matière de formulation et de la production commerciale, avec un système qualité aligné sur les spécifications d'approbation de la FDA de Donidalorsen.
Contrôle qualité en cycle complet{{0}et qualité constante
Système de test de processus complet-
Donidalorsen (CAS 2304692-48-4) a établi une chaîne de contrôle qualité à cycle complet-couvrant la synthèse, la purification jusqu'aux produits finis, et a introduit des équipements de test de haute précision pour réaliser une surveillance complète depuis la source jusqu'au terminal, établissant ainsi une base de qualité solide.
Contrôle précis de la pureté
Compte tenu des caractéristiques de la forme acide libre, nous mettons strictement en œuvre des normes de pureté vérifiées par plusieurs méthodes telles que la HPLC, avec une pureté stable supérieure ou égale à 99,0 %. Comparé à la forme sel de sodium, son contrôle des impuretés est plus précis, offrant une garantie de matière première de haute pureté pour la R&D et la production.
Mécanisme de stabilité des lots
Nous avons établi un processus standardisé et un système d'enregistrement des lots, contrôlant strictement les paramètres clés pour garantir la cohérence de l'activité et de la composition de chaque lot de produits. Il réalise une production stable de forme acide libre et répond aux exigences de qualité d’une production continue.
Version et stockage conformes
Les produits finis sont commercialisés en stricte conformité avec les normes COA, avec des tests complets de divers indicateurs. Dans le même temps, nous standardisons les conditions de stockage à -20 degrés à basse température-et à l'humidité pour maintenir sa qualité stable, et fournissons un support continu et fiable en matières premières pour les applications de formulation en aval de la poudre Donidalorsen.
Scénarios d'application
La matière première Donidalorsen (Donidalorsen CAS 2304692-48-4, forme acide libre) est un API oligonucléotide antisens hautement spécifique, qui fournit un support de matière première de base pour la prévention et le traitement à long terme de l'angio-œdème héréditaire (AOH), et constitue un matériau clé pour la R&D et la production de thérapies ciblées par ARN pour maladies rares.
La matière première Donidalorsen (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) est l'API de base des médicaments préventifs à action prolongée contre l'angio-œdème héréditaire (AOH), fournissant une base matérielle clé pour la R&D de thérapie ciblée par ARN pour maladies rares.
En tant que matière première en amont pour les préparations injectables sous-cutanées d'AOH, sa forme acide libre est compatible avec le processus de préparation et peut être convertie en sel de sodium médicinal (CAS 2304701-45-7) pour soutenir la production à grande échelle de médicaments cliniques.
Ce produit peut être utilisé pour la validation cible d'oligonucléotides antisens et la recherche sur le mécanisme d'inactivation du gène PKK, fournissant ainsi un support de matière première expérimentale de haute -pureté pour l'exploration de la pathogenèse de l'AOH et l'optimisation de nouvelles thérapies.
Il convient à l'optimisation du processus de synthèse et à la mise à l'échelle pilote-de médicaments oligonucléotidiques antisens. La forme acide libre de la matière première Donidalorsen est plus facile à contrôler la qualité des lots, fournissant un support de matière première pour l'itération du processus de production commerciale.
Nous fournissons des matières premières Donidalorsen de haute qualité aux sociétés pharmaceutiques mondiales et aux institutions CRO, avec un système complet de COA et de contrôle qualité, pour répondre aux exigences de conformité des matières premières en matière d'enregistrement et de production internationaux. En tant que fabricant professionnel de Donidalorsen en Chine, nous contrôlons strictement chaque lien de production.
Emballage et transport
En tant qu'API oligonucléotide antisens hautement spécifique, la poudre de Donidalorsen (Donidalorsen CAS 2304692-48-4, forme acide libre) est emballée et transportée en stricte conformité avec les spécifications de l'industrie pharmaceutique. Combiné aux caractéristiques de la forme acide libre et à ses différences par rapport au sel de sodium (CAS 2304701-45-7), il garantit l'activité, la pureté et la sécurité de la matière première pendant tout le processus de stockage et de transport, et répond aux besoins de R&D et de production en aval.
La poudre Donidalorsen (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) adopte un emballage scellé de qualité pharmaceutique résistant à la lumière et à l'humidité, qui s'adapte aux caractéristiques de la forme acide libre. Comparé au sel de sodium, il est plus facile de contrôler l’environnement de stockage et de transport, peut isoler efficacement les interférences externes et assurer la stabilité de l’activité et de la pureté des matières premières.
Le produit suit strictement les spécifications internationales de transport de la chaîne du froid pharmaceutique, avec un contrôle complet de la température à -20 degrés et un système de surveillance logistique complet pour assurer le contrôle de la qualité pendant tout le processus de transport et répondre aux besoins de conformité en matière de livraison de matières premières des sociétés pharmaceutiques mondiales et des instituts de recherche scientifique.
Nous pouvons fournir des emballages Donidalorsen personnalisés de différentes spécifications en fonction des besoins du client, avec des documents d'orientation professionnels en matière de stockage et de transport, et fournir des solutions différenciées pour les différences caractéristiques entre l'acide libre et le sel de sodium afin de garantir la livraison sûre et la stabilité de stockage à long terme des matières premières.
Nos avantages
Avantage des matières premières de haute pureté
L'API Donidalorsen (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) a une pureté stable et conforme aux normes-, un contrôle strict des impuretés, ce qui est plus propice au contrôle du processus que la forme de sel de sodium, et peut répondre directement aux exigences élevées de R&D et de déclaration des sociétés pharmaceutiques.
Avantage d’une chaîne d’approvisionnement stable
En tant qu'usine fiable de matières premières Donidalorsen en Chine, nous disposons d'une technologie de synthèse -à grande échelle mature, d'une forte cohérence des lots et pouvons fournir un approvisionnement stable et continu, garantissant efficacement que l'avancement des projets des clients n'est pas affecté par une pénurie de matières premières et nous adaptant aux -besoins de coopération à long terme. Tous les produits sont des Donidalorsen fabriqués en Chine avec une traçabilité complète de la production.
Avantage du système de contrôle de qualité professionnel
Nous avons mis en place un-système complet de contrôle qualité des processus, avec des tests élément-par-élément depuis la synthèse jusqu'à la livraison, accompagnés de rapports d'inspection qualité complets, pour garantir que chaque lot de produits répond aux spécifications de l'API pharmaceutique alignées sur les exigences d'approbation de la FDA de Donidalorsen.
Avantage technique et de service
Nous disposons d'une équipe technique professionnelle, qui peut fournir une assistance technique ciblée et prendre en charge des solutions d'emballage et de transport personnalisées, offrant ainsi une -garantie unique pour la R&D et la production des clients.
FAQ
L'API Donidalorsen s'appuie sur des voies de synthèse matures et un contrôle qualité strict-traçable de la chaîne complète, avec une meilleure adaptabilité en R&D, une pureté et une cohérence contrôlables que sa forme de sel de sodium. Il soutient la recherche ciblée, le développement de formulations et la production industrielle de médicaments oligonucléotidiques antisens, fournissant ainsi un support matériel de base pour un traitement précis de l'AOH. En tant que fournisseurs chinois de confiance de Donidalorsen, nous conduisons des percées dans les thérapies contre les maladies rares ciblées par l'ARN avec un approvisionnement stable et des services personnalisés, dans le cadre d'un système de qualité entièrement conforme aux normes d'approbation de la FDA pour Donidalorsen.
étiquette à chaud: Donidalorsen,GalNAc
